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Leucémie: des experts plaident pour l'approbation d'une thérapie génique

Publié le : jeudi, 13 juillet 2017 11:32   Lu : 480 fois
Leucémie: des experts plaident pour l'approbation d'une thérapie génique

WASHINGTON - Un groupe consultatif d'experts de l'Agence américaine des médicaments (FDA) a recommandé mercredi l'approbation du premier traitement consistant à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour combattre la leucémie.

Cette recommandation, que la FDA devrait probablement entériner, ouvre la voie à la commercialisation de la première thérapie génique.

Ce traitement, appelé "CTL019", a été développé par un chercheur de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires suisses Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë.

Le groupe d'experts indépendants a recommandé l'approbation de ce traitement chez les enfants et les jeunes adultes ayant résisté aux autres thérapies contre la leucémie ou ayant fait une rechute.

Une de ces malades, qui a aujourd'hui 12 ans, a été la première enfant à recevoir cette thérapie génique en 2012 dans un hôpital de Pennsylvanie alors qu'elle était âgée de six ans.

Les effets secondaires avaient été sévères --fièvre, chute de la tension artérielle et congestion des poumons -- mais la petite fille a vaincu sa leucémie et reste aujourd'hui sans trace du cancer.

Elle se trouvait  mercredi dans la salle où le groupe d'experts a fait sa recommandation à la FDA à l'issu d'une demi-journée de présentations et de délibérations.

Novartis et d'autres laboratoires travaillent activement au développement de traitements similaires pour le myélome multiple, une autre forme de leucémie et une tumeur agressive du cerveau.

Selon cette technique, un traitement doit être créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d'être envoyées au laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer le cancer.

Une seule dose a permis de longues rémissions et parfois des guérisons chez nombre de malades qui étaient condamnés alors que tous les autres traitements avaient échoué. Près de 90% des patients ont vu leur leucémie disparaître dans les premiers essais cliniques.

Au vue de ces succès, la FDA avait en 2014 attribué à cette thérapie génique le statut "d'avancée thérapeutique" qui permet d'accélérer les procédures de mise sur le marché.

Leucémie: des experts plaident pour l'approbation d'une thérapie génique
  Publié le : jeudi, 13 juillet 2017 11:32     Catégorie : SANTE - SCIENCE - TECHNOLOGIE     Lu : 480 foi (s)   Partagez